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Regenxbio RGNX.O a déclaré lundi que la Food and Drug Administration américaine avait refusé d'approuver sa thérapie génique pour une maladie rare appelée syndrome de Hunter, citant l'incertitude concernant la conception de l'essai.
Les actions du développeur de médicaments ont chuté d'environ 19 % à 8,31 $ dans les échanges après bourse.
La société, qui cherchait à faire approuver le RGX-121 pour traiter la mucopolysaccharidose II, une maladie neurodégénérative très rare également connue sous le nom de syndrome de Hunter, a déclaré que la FDA avait exposé plusieurs raisons dans sa lettre de réponse complète.
Il s'agit notamment de l'incertitude concernant les critères d'éligibilité de l'étude, ainsi que de la question de savoir si un critère de substitution particulier était raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique, a indiqué l'entreprise.
"Nous sommes préoccupés par les commentaires de la FDA concernant la voie de développement globale et l'évaluation des données dans le contexte du besoin urgent de cette maladie irréversible et ultra rare", a déclaré le directeur général Curran Simpson.
Le mois dernier, l'autorité de réglementation sanitaire a mis en attente clinique deux de ses programmes expérimentaux de thérapie génique, dont RGX-121.
Les prochaines étapes potentielles, qui comprennent une nouvelle étude, le traitement de patients supplémentaires et un suivi à plus long terme, "constitueraient un défi dans une population atteinte d'une maladie ultra-rare, comme la MPS II", a déclaré la société.
La société prévoit de demander une réunion avec la FDA pour soumettre à nouveau sa demande de mise sur le marché afin de fournir des preuves supplémentaires sur la population de patients et des données cliniques supplémentaires à plus long terme.
Le syndrome de Hunter est une maladie génétique dans laquelle l'organisme ne peut pas décomposer certaines molécules de sucre, ce qui peut affecter le développement physique et mental.
RGX-121 est une thérapie génique unique potentielle pour le traitement des garçons atteints de MPS II, conçue pour délivrer le gène qui aide à décomposer les molécules de sucre complexes.
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